Çeşme: WuXi AppTec

Soňky ýyllarda RNK bejergisi partlaýjy tendensiýany görkezdi-Diňe soňky 5 ýylda 11 sany RNK bejergisi FDA tarapyndan tassyklandy we bu san hatda öň tassyklanan RNK bejergisinden hem köp!Adaty bejergiler bilen deňeşdirilende, RNK bejergisi nyşanyň gen yzygiderliligi belli bolýança has ýokary üstünlik derejesi bilen maksatly bejergileri çalt ösdürip biler.Beýleki tarapdan, RNK bejergisiniň köpüsi henizem seýrek keselleri bejermek üçin elýeterlidir we bejerginiň dowamlylygy, howpsuzlygy we gowşurylyşy babatynda şeýle bejeriş usullarynyň ösdürilmegi henizem köp kynçylyklar bilen ýüzbe-ýüz bolýar.Şu günki makaladaWuXi AppTec-iň mazmun topary geçen ýylda RNK bejergisi pudagynda gazanylan üstünlikleri gözden geçirer we okyjylar bilen bu döreýän pudagyň geljegine sabyrsyzlyk bilen garaşýar.

▲ 11 RNK bejergisi ýa-da sanjymlar soňky 5 ýylda FDA tarapyndan tassyklandy

Seýrek kesellerden umumy kesellere çenli has köp gül açylýar

Täze täç epidemiýasynda mRNA sanjymy hiç ýerden dogulmady we pudagyň giň ünsüni özüne çekdi.Soňýokanç kesel sanjymlaryny ösdürmekde öňegidişlik, mRNA tehnologiýasynyň öňünde durýan ýene bir möhüm kynçylyk, has köp keseli bejermek we öňüni almak üçin ulanylyş çägini giňeltmekdir.
Olaryň arasynda,aýry-aýry rak keseline garşy sanjymlar mRNA tehnologiýasynyň möhüm amaly ugrydyr, we şu ýyl birnäçe rak keseline garşy sanjymlaryň oňyn kliniki netijelerini gördük.Diňe şu aýda, Moderna we Merk tarapyndan PD-1 inhibitory Keytruda bilen bilelikde döredilen rak keseline garşy sanjym,töwekgelçiligini azaltdyIII we IV melanoma bolan näsaglarda çişiň doly rezeksiýasyndan 44% (Keytruda monoterapiýasy bilen deňeşdirilende) gaýtalanmagy ýa-da ölümi.Metbugat habarnamasynda mRNA rak keseline garşy sanjymyň ilkinji gezek mRNA rak keseline garşy sanjymlaryň ösüşinde möhüm waka bolan tötänleýin kliniki synagda melanomany bejermekde netijeliligini görkezendigi bellenildi.
Mundan başga-da, mRNA sanjymlary öýjük bejergisiniň bejeriş täsirini hem güýçlendirip biler.Mysal üçin, BioNTech tarapyndan geçirilen gözleg, hassalara ilki bilen pes dozada CLDN6 maksatly CAR-T bejergisi berilse, görkezildiBNT211, soň bolsa CLDN6 kodlaýan mRNA sanjym bilen sanjym edilende, antigen hödürleýän öýjükleriň üstünde CLDN6 görkezmek arkaly CAR-T öýjüklerini stimulirläp biler.Güýçlendirmek, şeýlelik bilen antikanser täsirini güýçlendirýär.Deslapky netijeler, kombinasiýa bejergisini alan 5 hassanyň 4-siniň bölekleýin seslenmä ýa-da 80% -e ýetendigini görkezdi.

MRNA bejergisinden başga-da, oligonukleotid bejergisi we RNAi bejergisi keselleriň gerimini giňeltmekde-de gowy netijeleri gazandy.Dowamly gepatit B bejergisinde näsaglaryň takmynan 30% -i antisense oligonukleotid terapiýasyny ulanandan soň, gepatit B üstündäki antigen we gepatit B wirusy DNK-ny wivo arkaly anyklap bilmeýär.bepirowirsen GSK we Ionis tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi24 hepdeKäbir hassalarda bejergini bes edeninden 24 hepde soň hem B gepatitiniň bu alamatlary bedende henizem tanalmaýardy.
Tötänleýin, RNAi bejergisiWir Biotehnologiýa we Alnylam tarapyndan bilelikde işlenip düzülen VIR-2218 birleşdirildiinterferon α bilen we 2-nji tapgyra kliniki synaglarda, dowamly gepatit B hassalarynyň takmynan 30% -i gepatit B üstündäki antigenini (HBsAg) tapyp bilmedi.Mundan başga-da, bu hassalar immunitet ulgamynyň oňyn täsirini görkezip, B gepatit belogyna garşy antikorlary döretdiler.Bu netijeleri bilelikde jemläp, pudak RNK bejergisiniň B gepatitini bejermek üçin açar bolup biljekdigini görkezýär.
Bu umumy keseller üçin RNK bejergisiniň başlangyjy bolup biler.Alnylamyň gözleg we barlag geçirijisine görä, gipertoniýany, Alsgeýmer keselini we alkogolsyz steatohepatiti bejermek üçin RNAi bejergisini ösdürýär we geljege sabyrsyzlyk bilen garaşmaly.

RNK bejergisiniň gowşurylmagy

RNK bejergisiniň berilmegi, ulanylmagyny çäklendirýän päsgelçilikleriň biridir.Şeýle hem alymlar bagyrdan başga organlara we dokumalara RNK bejergisini bermek üçin dürli tehnologiýalary ösdürýärler.
Mümkin bolan usullaryň biri, bejeriş RNK-laryny dokuma mahsus molekulalar bilen “baglamak”.Mysal üçin, “Avidity Biosciences” ýakynda tehnologiýa platformasynyň monoklonal antikorlary oligonukleotidlere birleşdirip biljekdigini habar berdi.siRNA-lary netijeli baglanyşdyryň.skelet myşsasyna iberildi.Metbugat habarnamasynda siRNA-nyň ilkinji gezek üstünlikli nyşana alnyp, adamyň myşsa dokumalaryna eltilip bilinjekdigi, bu bolsa RNK bejergisi pudagynda möhüm üstünlik bolandygyny görkezdi.

Surat çeşmesi: 123RF

Antikorlary birleşdirmek tehnologiýasyndan başga-da, lipid nanobölejikleri (LNP) ösdürýän birnäçe kompaniýalar şeýle göterijileri “kämilleşdirýärler”.Mysal üçin, ReCode terapewtikiöýkenlere, dalaklara, bagyrlara we beýleki organlara dürli RNK bejergisini bermek üçin özboluşly Saýlaw Organ Maksatly LNP Tehnologiýasyny (SORT) ulanýar.Bu ýyl kompaniýa, Pfizer, Baýer, Amgen, Sanofi we beýleki iri derman kärhanalarynyň wençura kapital bölümleri bilen 200 million dollarlyk B seriýaly maliýeleşdirmegiň tamamlanandygyny habar berdi.Şu ýyl “A” seriýasynda 25 million dollar gazanan “Kernal Biologics” hem bagyrda ýygnanmaýan, ýöne beýni ýa-da belli bir çiş ýaly öýjüklere mRNA iberip bilýän LNP-leri ösdürýär.
Bu ýyl ilkinji orbital terapewtika, RNK bejergisini esasy ösüş ugry hökmünde kabul edýär.RNK tehnologiýasyny we gowşuryş mehanizmlerini birleşdirip, kompaniýa innowasion RNK terapewtikasynyň dowamlylygyny we ýarym ömrüni uzaldyp we dürli öýjük we dokuma görnüşlerine ýetirip biljek özboluşly RNK tehnologiýa platformasyny gurmaga garaşýar.

Taryhy pursatda RNK bejergisiniň täze görnüşi ýüze çykýar

Şu ýylyň 21-nji dekabrynda RNK bejergisi pudagynda 30 sany öňdebaryjy kompaniýa (bir kompaniýa iki gezek maliýeleşdirildi), umumy maliýeleşdiriş mukdary 1,74 milliard ABŞ dollary bolan 31 başlangyç maliýeleşdiriş çäresi boldy (jikme-jiklikler üçin makalanyň soňundaky metodologiýa serediň).Bu kompaniýalaryň seljermesi, RNK bejergisiniň potensialyna doly düşünmek we has köp hassany peýdalanmak üçin RNK bejergisiniň köp kynçylyklaryny çözmäge garaşylýan öňdebaryjy kompaniýalara has optimistik garaýandyklaryny görkezýär.
RNK bejergisiniň düýbünden täze görnüşlerini ösdürýän täze kompaniýalar bar.Adaty oligonukleotidlerden, RNAi ýa-da mRNA-dan tapawutlylykda, bu kompaniýalar tarapyndan işlenip düzülen täze RNK molekulalarynyň bar bolan bejeriş usullarynyň päsgelçiliklerinden geçmegine garaşylýar.
Tegelek RNK pudagyň iň gyzgyn nokatlaryndan biridir.Çyzykly mRNA bilen deňeşdirilende, “Orna Therapeutics” atly öňdebaryjy kompaniýa tarapyndan işlenip düzülen tegelek RNK tehnologiýasy, dogabitdi immun ulgamy we ekzonukleazalar tarapyndan tanalmakdan saklanyp biler, bu diňe bir immunogenligi ep-esli peseltmän, eýsem has ýokary durnuklylyga hem eýe.Mundan başga-da, çyzykly RNK bilen deňeşdirilende, tegelek RNK-nyň eplenen görnüşi has kiçi we has köp tegelek RNK şol bir LNP bilen ýüklenip, RNK bejergisiniň netijeliligini ýokarlandyryp biler.Bu aýratynlyklar RNK bejergisiniň kuwwatyny we dowamlylygyny ýokarlandyrmaga kömek edip biler.
Bu ýyl kompaniýa ABŞ-nyň 221 million dollarlyk “B” seriýasyny maliýeleşdirmegi tamamlady we gözleg işlerine hem başladyMerk bilen 3,5 milliard ABŞ dollaryna çenli ösüş hyzmatdaşlygy.Mundan başga-da, Orna haýwanlarda CAR-T bejergisini gönüden-göni döretmek üçin tegelek RNK ulanýardüşünjesi.
Tegelek RNK-dan başga-da, öz-özüni güýçlendirýän mRNA (samRNA) tehnologiýasy hem maýadarlar tarapyndan makullandy.Bu tehnologiýa, sitoplazmada samRNA yzygiderliliginiň köpelmegine itergi berip biljek, mRNA terapewtikasynyň aňlatma kinetikasyny uzaldyp, şeýlelik bilen dolandyryş ýygylygyny azaldyp biljek RNK wiruslarynyň öz-özüni güýçlendirmek mehanizmine esaslanýar.Adaty çyzykly mRNA bilen deňeşdirilende, samRNA takmynan 10 esse pes dozalarda şuňa meňzeş belok aňlatma derejesini saklamagy başarýar.Bu ýyl bu pudagyň ösüşine ünsi jemleýän RNAimmune, “A” seriýasynda 27 million ABŞ dollaryny aldy.
tRNA tehnologiýasy hem sabyrsyzlyk bilen garaşýar.TRNA esasly bejergi, öýjük belok taýýarlanda adaty doly uzynlykdaky belok öndürilende nädogry stop koduny "äsgermezlik" edip biler.Baglanyş kodlarynyň görnüşleri bilen baglanyşykly kesellerden has azdygy sebäpli, tRNA bejergisi köp keselleri bejerip bilýän ýeke-täk bejergini ösdürmek mümkinçiligine eýe.Bu ýyl, tRNA bejergisine ünsi jemleýän hC Bioscience, A seriýasyny maliýeleşdirmek üçin jemi 40 million dollar toplady.

Euçarman

Täze dörän bejeriş modeli hökmünde RNK bejergisi soňky ýyllarda çalt ösüş gazandy we köp sanly bejergi tassyklandy.Önümçilikdäki soňky ösüşlerden, häzirki zaman RNK bejergisiniň şeýle bejergileriň bejerip biljek keselleriniň gerimini giňeldýändigini, maksatly gowşuryşda dürli päsgelçilikleri ýeňip geçýändigini we bar bolan bejerginiň netijeliligini we dowamlylygy nukdaýnazaryndan täze RNK molekulalaryny ösdürýändigini görmek bolýar.köp kynçylyklar.RNK bejergisiniň bu täze döwründe bu öňdebaryjy kompaniýalar ýakyn ýyllarda pudagyň merkezine öwrülip biler.

Degişli önümler:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/