Genler aýratynlyklary dolandyrýan esasy genetiki birliklerdir.RNK-dan ybarat käbir wiruslaryň genlerinden başga, organizmleriň köpüsiniň genleri DNK-dan durýar.Organizmleriň keselleriniň köpüsi genler bilen daşky gurşawyň täsiri netijesinde ýüze çykýar.Gen bejergisi esasan köp keseli bejerip ýa-da ýeňilleşdirip biler.Gen bejergisi lukmançylyk we dermanhana pudagynda öwrülişik hasaplanýar.Gen terapiýa dermanlary giň manyda DNK üýtgedilen DNK dermanlaryna esaslanýar (wirus wektorlaryna esaslanýan wivo gen terapiýa dermanlary, in vitro gen terapiýa dermanlary, ýalaňaç plazmid dermanlary we ş.m.) we RNK dermanlary (antisense oligonukleotid dermanlary, siRNA dermanlary we mRNA gen terapiýasy we ş.m.);dar manyda Gen terapiýa dermanlary esasan plazmid DNK dermanlaryny, wirus wektorlaryna esaslanýan gen terapiýa dermanlaryny, bakteriýa wektorlaryna esaslanýan gen terapiýa dermanlaryny, gen redaktirleme ulgamlaryny we vitro genini üýtgetmek üçin öýjük bejeriş dermanlaryny öz içine alýar.Birnäçe ýyllap dowam eden agyr ösüşden soň, gen terapiýasy dermanlary höweslendiriji kliniki netijeleri gazandy.(DNK sanjymlaryny we mRNA sanjymlaryny hasaba almaýarys) Häzirki wagtda dünýäde marketing üçin 45 gen terapiýa serişdesi tassyklandy.Marketing üçin şu ýyl jemi 9 gen bejergisi tassyklandy, şu ýyl ilkinji gezek marketing üçin tassyklanan 7 gen terapiýasy, şol sanda: CARVYKTI, Amwuttra, Upstaza, Roktawian, Hemgenix, Adstiladrin we Ebvallo, (Bellik: Galan ikisi ABŞ-da tassyklandy: FDA-nyň marketingi. we has köp gen terapiýa önümleriniň çykarylmagy we gen terapiýa tehnologiýasynyň çalt ösmegi bilen gen terapiýasy çalt ösüş döwrüne gadam basýar.

Gen bejergisiniň klassifikasiýasy (Surat çeşmesi: Bio-Matrix)

Bu makalada marketing üçin tassyklanan 45 gen bejergisi (DNK sanjymlary we mRNA sanjymlary muňa girmeýär) sanalandyr.

1. In vitro gen terapiýasy

(1) Strimvelis

Kompaniýa: GlaxoSmithKline (GSK) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2016ewropa Bileleşigi tarapyndan marketing üçin 2016-njy ýylyň maý aýynda tassyklandy.

Görkezişler: Gaty birleşdirilen immun ýetmezçiligini bejermek üçin (SCID).

Bellikler: Bu bejerginiň umumy prosesi ilki bilen hassanyň öz gematopoetiki kök öýjüklerini almak, olary vitro görnüşinde giňeltmek we ösdürip ýetişdirmek, soňra funksional ADA (adenozin deaminaza) gen nusgasyny gematopoetiki kök öýjüklerine girizmek we ahyrynda üýtgedilen Hematopoietiki kök öýjüklerine sanjym etmekdir.Kliniki netijeler, Strimvelis bilen bejergi alýan ADA-SCID hassalarynyň 3 ýyl diri galmagyň derejesiniň 100% bolandygyny görkezýär.

(2) Zalmoxis

Kompaniýa: Italiýa MolMed kompaniýasy tarapyndan öndürildi.

Bazara çykmagyň wagty: 2016-njy ýylda Europeanewropa Bileleşiginden şertli marketing rugsady aldy.

Görkezişler: Gematopoetiki kök öýjük transplantasiýasyndan soň näsaglaryň immunitetini sazlamak üçin ulanylýar.

Bellik: Zalmoxis retrowiral wektorlar tarapyndan üýtgedilen allogen T öýjük janyna kast etmek gen immunoterapiýasydyr.Bu usul, allogen T öýjüklerini genetiki taýdan üýtgetmek üçin retrowiral wektorlary ulanýar, şeýlelik bilen genetiki taýdan üýtgedilen T öýjükleri 1NGFR we HSV-TK Mut2 janyna kast etmek genleri adamlara gansiklowir (gansiklowir) dermanlaryny islendik wagt ulanmaga mümkinçilik berýär, oňaýsyz immun reaksiýalaryna sebäp bolýan T öýjüklerini öldürmäge, GVHD keseliniň hasam erbetleşmeginiň öňüni alýar.

(3) Invossa-K

Kompaniýa: TissueGene (KolonTissueGene) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2017-nji ýylyň iýul aýynda Günorta Koreýada sanawda tassyklandy.

Görkezmeler: degeneratiw dyz artritini bejermek üçin.

Bellik: Invossa-K, adam kondrositlerini öz içine alýan allogen öýjük gen terapiýasydyr.Allogen öýjükler vitro görnüşinde genetiki taýdan üýtgedilýär we üýtgedilen öýjükler artikulýar sanjymdan soň üýtgeýän ösüş faktoryny β1 (TGF-β1) aňladyp we gizläp biler.β1), şeýlelik bilen osteoartritiň alamatlaryny gowulandyrýar.Kliniki netijeler, Invossa-K-iň dyz artritini ep-esli gowulaşdyryp biljekdigini görkezýär.Koreýa Azyk we derman serişdeleri müdirligi tarapyndan öndüriji ulanylan maddalary ýalňyş ýazandygy sebäpli 2019-njy ýylda ýatyryldy.

(4) Zynteglo

Kompaniýa: Bluebird bio tarapyndan gözlenildi we işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: marketingewropa Bileleşigi 2019-njy ýylda marketing üçin tassyklandy we 2022-nji ýylyň awgust aýynda ABŞ-da marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Transfuziýa bagly β talassemiýany bejermek üçin.

Bellikler: Zynteglo adaty gen-globin geniniň (βA-T87Q-globin geni) funksional göçürmesini hassanyň merkezi wektorynyň üsti bilen näsagdan alnan gematopoetiki kök öýjüklerine girizýär, soňra bolsa genetiki taýdan üýtgedilen autolog gematopoetiki kök öýjüklerini gaýtadan ulanýar.Näsagda adaty βA-T87Q-globin geni bolansoň, adaty HbAT87Q belogy öndürip bilerler, bu bolsa gan tabşyrmagyň zerurlygyny azaldyp ýa-da ýok edip biler.Bu, 12 ýaş we ondan uly hassalar üçin ömürlik gan tabşyrmagyň we ömürboýy dermanlaryň ornuny tutmak üçin döredilen bir gezeklik bejergidir.

(5) Skysona

Kompaniýa: Bluebird bio tarapyndan gözlenildi we işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2021-nji ýylyň iýul aýynda marketing üçin Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan tassyklandy we 2022-nji ýylyň sentýabr aýynda ABŞ-da marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Irki beýni adrenoleukodystrofiýasyny (CALD) bejermek üçin.

Bellik: Skysona gen terapiýasy irki döwürdäki beýni adrenoleukodystrofiýasyny (CALD) bejermek üçin tassyklanan ýeke-täk gen terapiýasydyr.Skysona (elivaldogen awtotemcel, Lenti-D) Lenti-D in vitro gen terapiýasynda gematopoetiki kök öýjük lentiwiridir.Bejerginiň umumy tertibi şeýleräk: autolog gematopoietiki kök öýjükleri näsagdan çykarylýar, adamda ABCD1 genini vitroda göterýän ysly wirus bilen üýtgedilýär we üýtgedilýär we soňra hassanyň içine gaýtadan goýulýar.ABCD1 gen mutasiýa we CALD göterýän 18 ýaşa çenli näsaglary bejermek üçin ulanylýar.

(6) Kimriýa

KOMPANI: A: “Nowartis” tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2017-nji ýylyň awgust aýynda tassyklandy.

Görkezişler: Öňünden gelýän B öýjükli ýiti lenfoblastiki leýkozy (HEMMESI) we gaýtalanýan we çydamly DLBCL-ni bejermek.

Bellik: Kymriah, vitro gen terapiýa serişdesidir, dünýäde marketing üçin tassyklanan, CD19-ny nyşana alýan we 4-1BB birleşdiriji faktor ulanyp, ilkinji CAR-T bejergisi.ABŞ-da 475,000 dollar, Japanaponiýada 313,000 dollar.

(7) eskarta

Kompaniýa: Gileadyň (GILD) golçur kärhanasy Kite Pharma tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2017-nji ýylyň oktýabr aýynda tassyklandy;Fosun Kite, “Kite Pharma” -dan “Yescarta” tehnologiýasyny hödürledi we rugsady alandan soň Hytaýda öndürdi.Listurtda sanaw üçin tassyklandy.

Görkezişler: Gaýtalanýan ýa-da çydamly uly B öýjükli lenfomany bejermek üçin.

Bellik: Yescarta vitro gen terapiýasydyr, bu dünýäde ikinji tassyklanan CAR-T bejergisi.CD19 nyşana alýar we CD28 kostimulýatoryny kabul edýär.ABŞ-da onuň bahasy 373,000 dollar.

(8) Tekartus

Kompaniýa: Gilead (GILD) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2020-nji ýylyň iýul aýynda marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Gaýtalanýan ýa-da çydamly manty öýjük lenfomasy üçin.

Bellikler: Tekart CD19-ny nyşana alýan awtomatiki CAR-T öýjükli bejergidir we dünýäde marketing üçin tassyklanan üçünji CAR-T bejergisidir.

(9) Breýanzi

KOMPANI: A: Bristol-Myers Squibb (BMS) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2021-nji ýylyň fewral aýynda tassyklandy.

Görkezişler: Gaýtalanýan ýa-da refrakter (R / R) uly B öýjükli lenfoma (LBCL).

Bellik: Breýanzi, CD19-ny nyşana alyp, dünýäde marketing üçin tassyklanan dördünji CAR-T bejergisi, ysmaz wirusyna esaslanýan in vitro gen terapiýasydyr.Breýanziniň tassyklanmagy, Bristol-Myers Squibb üçin öýjükli immunoterapiýa pudagy üçin möhüm tapgyr bolup, 2019-njy ýylda “Celgene” -ni 74 milliard dollara satyn alanda gazandy.

(10) Abecma

Kompaniýa: Bristol-Myers Squibb (BMS) we bluebird bio tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2021-nji ýylyň martynda tassyklandy.

Görkezişler: gaýtalanýan ýa-da çydamly köp miýeloma.

Bellik: Abecma, BCMA-ny nyşana alýan dünýäde ilkinji CAR-T öýjük bejergisi we FDA tarapyndan tassyklanan bäşinji CAR-T bejergisi bolan lentiwirus esasly in vitro gen terapiýasydyr.Dermanyň ýörelgesi, witroda lentiwirus-ara gen geni arkaly hassanyň öz öýjüklerinde himiki BCMA reseptorlaryny aňlatmakdyr.Näsaglarda genetiki taýdan üýtgedilmedik T öýjüklerini ýok etmek, soňra hassalarda BCMA-ny görkezýän rak öýjüklerini gözleýän we öldürýän üýtgedilen T öýjüklerini gaýtadan ulanmak.

(11) Libmeldi

KOMPANI: A: Bag bagy bejergisi tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2020-nji ýylyň dekabrynda sanaw üçin Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Metahromatiki leýkodystrofiýany (MLD) bejermek üçin.

Bellik: Libmeldy, lentivirus tarapyndan vitro görnüşinde genetiki taýdan üýtgedilen autolog CD34 + öýjüklerine esaslanýan gen terapiýasydyr.Kliniki maglumatlar, Libmeldiniň ýekeje damar infuziýasynyň, şol bir ýaşdaky bejerilmedik hassalarda agyr motor we aň-bilim bozulmalary bilen deňeşdirilende, ir ýüze çykýan MLD-iň ugruny netijeli üýtgedip biljekdigini görkezýär.

(12) Benoda

Kompaniýa: WuXi Giant Nuo tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: NMPA tarapyndan 2021-nji ýylyň sentýabr aýynda resmi taýdan tassyklandy.

Görkezişler: Ikinji setirde ýa-da ondan ýokary ulgamlaýyn bejergiden soň gaýtadan ýa-da çydamly uly B öýjükli lenfoma (r / r LBCL) bolan uly ýaşly hassalary bejermek.

Bellik: Beinoda CD19 CAR-T gen terapiýasydyr we WuXi Juro kompaniýasynyň esasy önümidir.Bu, Hytaýda tassyklanan ikinji CAR-T önümidir, gaýtadan işlenýän / refrakter uly B öýjükli lenfoid WuXi Giant Nuo, şeýle hem follikulýar lenfoma (FL), manty öýjük lenfomasy (MCL), dowamly lenfositik leýkemi (CLL), ikinji hatar lenfuz leksiýasy (CLL), ikinji hatar lenfuz leksiýasy (CLL), ikinji hatar lenfus (BLL)

(13) KARWIKTI

Kompaniýa: Legend Biotech-iň marketing üçin tassyklanan ilkinji önümi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2022-nji ýylyň fewral aýynda tassyklandy.

Görkezişler: gaýtalanýan ýa-da çydamly köp miýelomany (R / R MM) bejermek üçin.

Bellikler: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, gysgaça Cilta-cel), B öýjük ýetişmek antigenini (BCMA) nyşana alýan iki sany domen antikorlary bolan CAR-T öýjük immun gen terapiýasydyr.Maglumatlar CARVYKTI Dört ýa-da has köp bejergini alan (proteazoma ingibitorlaryny, immunomodulýatorlary we CD38 monoklonal antikorlary goşmak bilen) gaýtadan ýa-da çydamly köp miýeloma bolan näsaglarda umumy jogap derejesiniň 98% görkezilendigini görkezýär.

(14)Ebvallo

KOMPANI: A: Atara bioterapewtika tarapyndan işlenip düzüldi.

22ewropa Komissiýasy (EC) 2022-nji ýylyň dekabrynda marketing üçin tassyklanan dünýädäki ilkinji uniwersal T öýjük bejergisi.

Görkezişler: Transplantasiýadan soňky lenfoproliferatiw kesel (EBV + PTLD) bilen baglanyşykly Epstein-Barr wirusy (EBV) üçin monoterapiýa hökmünde bejergini alýan hassalar, iň bolmanda başga bir neşe bejergisini alan ulular we 2 ýaşdan uly çagalar bolmaly.

Bellik: Ebvallo, EBV ýokaşan öýjükleri HLA bilen çäklendirilen görnüşde nyşana alýan we ýok edýän allogen EBV-e mahsus ähliumumy T öýjükli gen terapiýasydyr.Bu bejerginiň tassyklanmagy, esasy 3-nji kliniki synag barlagynyň netijelerine esaslanýar we netijeler HCT toparynyň we SOT toparynyň ORR-yň 50% bolandygyny görkezdi.Doly remissiýa (CR) derejesi 26,3%, bölekleýin remissiýa (PR) derejesi 23,7%, remissiýanyň ortaça wagty (TTR) 1,1 aý boldy.Remissiýany gazanan 19 hassanyň 11-siniň 6 aýdan gowrak dowamlylygy (DOR) bar.Mundan başga-da, howpsuzlyk nukdaýnazaryndan graft-garşy kabul ediji kesel (GvHD) ýa-da Ebvallo bilen baglanyşykly sitokin goýberiş sindromy ýaly oňaýsyz täsirler ýüze çykmady.

2. Wirus wektorlaryna esaslanýan wivo gen terapiýasy

(1) Gendisin / Jin Şeng

Kompaniýa: Şençzhenen Saibainuo kompaniýasy tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2003-nji ýylda Hytaýda görkezilmegi tassyklandy.

Görkezişler: Kellede we boýunda skamous öýjükli karsinomany bejermek üçin.

Bellik: Rekombinant adam p53 adenowirus sanjymy Gendicine / Jinyousheng, Şençzhenen Saibainuo kompaniýasyna degişli garaşsyz intellektual eýeçilik hukugy bolan adenowirus wektor gen terapiýasydyr.Adam 5-nji adenowirus adam adenowirus 5-den ybaratdyr. Öňki derman serişdesiniň çişe garşy täsiriniň esasy gurluşy, ikinjisi esasan daşaýjy hökmünde çykyş edýär.Adenowirus wektory terapewtiki gen p53-ni maksat öýjügine geçirýär, maksat öýjüginde çiş ýok ediji gen p53-ni we gen genini görkezýär Önüm dürli rak keseline garşy genleri kadalaşdyryp biler we dürli onkogenleriň işini peseldip biler, şeýlelik bilen bedeniň çiş basyjy täsirini güýçlendirer we çişleri öldürmek maksadyna ýeter.

(2) Rigvir

Kompaniýa: Latwiýa Latima kompaniýasy tarapyndan işlenip düzüldi.

Sanawyň wagty: 2004-nji ýylda Latwiýada sanaw üçin tassyklandy.

Görkezişler: Melanomany bejermek üçin.

Bellik: Rigvir genetiki taýdan üýtgedilen ECHO-7 enterovirus wektoryna esaslanýan gen terapiýasydyr.Häzirki wagtda bu derman Latwiýa, Estoniýa, Polşa, Ermenistan, Belarus we ş.m. kabul edildi we EUB ýurtlarynda EMA hasaba alynýar.Soňky on ýylda kliniki ýagdaýlar Rigvir onkolitiki wirusynyň howpsuz we täsirli bolandygyny we melanoma näsaglarynyň diri galma derejesini 4-6 esse ýokarlandyryp biljekdigini subut etdi.Mundan başga-da, bu bejergi kolorektal rak, aşgazan asty mäziniň, öt haltasynyň düwnük keseli, böwrek, prostata, öýken ragy, ýatgy, lenfosarkoma we başgalar ýaly dürli düwnük kesellerine hem degişlidir.

(3) Onkorin

Kompaniýa: Şanhaý Sanwei biologiýa kompaniýasy tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2005-nji ýylda Hytaýda görkezilmegi tassyklandy.

Görkezişler: kelle we boýun çişlerini, bagyr, aşgazan asty mäzini, ýatgy we beýleki rak kesellerini bejermek.

Bellikler: Onkorin (安科瑞) adenowirusy daşaýjy hökmünde ulanyp, onkolitiki wirus gen terapiýa önümidir.Onkolitik adenowirus alynýar, ol p53 gen ýetmezçiliginde ýa-da adaty bolmadyk çişlerde köpelip, çiş öýjükleriniň lizisine sebäp bolup, çiş öýjüklerini öldürýär.adaty öýjüklere zeper ýetirmezden.Kliniki gözlegler, Ankerui-iň dürli zyýanly çişler üçin howpsuzlygynyň we netijeliliginiň bardygyny görkezdi.

(4) Glybera

Kompaniýa: UniQure tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2012-nji ýylda Europeewropada sanawda tassyklandy.

Görkezmeler: Lipoprotein lipaz ýetmezçiligini (LPLD), berk çäklendirilen ýag iýmitine garamazdan pankreatitiň agyr ýa-da gaýtalanýan epizodlary bilen bejermek.

Bellikler: Glybera (alipogen tiparvovec), AAV esasly gen terapiýa serişdesidir, AAV-ni bejeriş geni LPL-ni myşsa öýjüklerine geçirmek üçin göteriji hökmünde ulanýar, şonuň üçin degişli öýjükler belli bir mukdarda lipoprotein lipaz öndürip biler, Keseli ýeňilleşdirmek üçin bu bejergi uzak wagtlap täsir eder (derman täsiri köp ýyllap dowam edip biler).Derman 2017-nji ýylda bazardan çykaryldy. Yza çekilmeginiň sebäbi iki faktor bilen baglanyşykly bolup biler: ýokary bahalar we çäkli bazar islegi.Dermanyň ortaça bejergisi 1 million ABŞ dollaryna barabar bolup, şu wagta çenli diňe bir näsag ony satyn aldy we ulandy.Lukmançylyk ätiýaçlandyryş kompaniýasy munuň üçin 900,000 ABŞ dollaryny tölän hem bolsa, ätiýaçlandyryş kompaniýasy üçin bu gaty uly ýük.Mundan başga-da, neşe serişdelerine gönükdirilen görkezijiler gaty seýrek, 1 milliondan 1 töweregi kesel we ýokary diagnoz goýulýar.

(5) Imlik

Kompaniýa: Amgen tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2015-nji ýylda ABŞ-da we Europeanewropa Bileleşiginde sanawda bolmagy tassyklandy.

Görkezişler: Operasiýa arkaly doly aýryp bolmaýan melanoma şikeslerini bejermek.

Bellikler: Imlygic genetiki tehnologiýa bilen üýtgedilen (ICP34.5 we ICP47 gen böleklerini ýok etmek, we adam granulosit makrofag koloniýasyny stimulirleýji faktor GM-CSF genini wirusa girizmek) (HSV-1) onkolitiki wirus, FDA tarapyndan tassyklanan ilkinji onkolitiki gen terapiýasydyr.Dolandyryş usuly, çiş öýjükleriniň ýarylmagyna sebäp bolmak, çişden emele gelen antigenleri we GM-CSF çykarmak we çişe garşy immunitetleri ýokarlandyrmak üçin melanoma zeperlerine göni sanjym edilip bilinýän intralesional sanjymdyr.

(6) Luxturna

Kompaniýa: “Roche” -niň golçur kärhanasy “Spark Therapeutics” tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2017-nji ýylda marketing üçin tassyklandy, soňra bolsa 2018-nji ýylda Europeewropada marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Iki gezek göçürilen RPE65 gen mutasiýa sebäpli gözüni ýitiren, ýöne ýeterlik mukdarda retinal öýjükleri saklaýan çagalary we ululary bejermek üçin.

Bellik: Luxturna, subretinal sanjym bilen dolandyrylýan AAV esasly gen bejergisi.Gen terapiýasy hassanyň retina öýjüklerine adaty RPE65 geniniň funksional göçürmesini girizmek üçin AAV2-ni göteriji hökmünde ulanýar, şonuň üçin degişli öýjükler adaty RPE65 belogyny aňladyp, näsagyň RPE65 belok ýetmezçiligini düzýär we şeýlelik bilen hassanyň görüşini gowulandyrýar.

(7) Zolgensma

Kompaniýa: “Novartis” -iň golçur kärhanasy “AveXis” tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2019-njy ýylyň maý aýynda marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: 2 ýaşa çenli oňurga muskul atrofiýasy (SMA) hassalaryny bejermek.

Bellik: Zolgensma AAV wektoryna esaslanýan gen bejergisidir.Bu derman, dünýäde marketing üçin tassyklanan oňurga muskul atrofiýasy üçin ýeke-täk bejeriş meýilnamasydyr.Dermanyň işe girizilmegi oňurga muskul atrofiýasyny bejermekde täze döwür açýar.sahypa, möhüm ädimdir.Bu gen bejergisi, adaty SMN1 belogyny öndürmek üçin, damar infuziýasy arkaly näsaga adaty SMN1 genini girizmek üçin scAAV9 wektoryny ulanýar we şeýlelik bilen motor neýronlary ýaly täsir edýän öýjükleriň işini gowulandyrýar.Munuň tersine, SMA dermanlary Spinraza we Evrysdi uzak möhletleýin gaýtalanmagy talap edýär.Spinraza her dört aýda oňurga sanjymy bilen berilýär we Ewrysdi gündelik agyz dermanlarydyr.

(8) Aýyrmak

Kompaniýa: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2021-nji ýylyň iýunynda Japanaponiýanyň Saglygy goraýyş, zähmet we abadançylyk ministrliginiň (MHLW) şertli tassyklamasy.

Görkezmeler: Zyýanly gliomany bejermek üçin.

Bellikler: “Delytact” dünýä derejesinde tassyklanan dördünji onkolitiki wirus gen terapiýa önümidir we zyýanly gliomany bejermek üçin tassyklanan ilkinji onkolitiki wirus önümidir.“Delytact”, doktor Todo we kärdeşleri tarapyndan işlenip düzülen genetiki taýdan döredilen gerpes simplex wirusy 1 (HSV-1) onkolitiki wirusdyr.“Delytact” ikinji nesil HSV-1-iň G207 genomyna goşmaça öçürme mutasiýa girizýär, ýokary howpsuzlygy saklamak bilen, düwnük öýjüklerinde saýlama köpelmegini we çişe garşy immun täsirlerini güýçlendirýär.“Delytact” häzirki wagtda kliniki baha berilýän ilkinji üçünji nesil onkolitik HSV-1.“Delytact” -yň Japanaponiýada tassyklanmagy esasan bir golly 2-nji kliniki synaga esaslanýar.Gaýtalanýan glioblastoma näsaglarynda “Delytact” bir ýyllyk diri galmagyň esasy nokadyna ýetdi we netijeler “Delytact” -yň G207 bilen deňeşdirilende has gowy netijeliligini görkezdi.Güýçli köpeltmek güýji we has ýokary monopoliýa işjeňligi.Bu döş, prostat, şwannomalar, nazofargeal, gepatosellüler, kolorektal, zyýanly periferiýa nerw gabyk çişleri we tiroid rak keseliniň gaty çiş modellerinde täsirli boldy.

(9) Upstaza

KOMPANI: A: PTC Terapewtika, Inc (NASDAQ: PTCT) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2022-nji ýylyň iýul aýynda marketing üçin Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Aromatiki L-aminokislotanyň dekarboksilaz (AADC) ýetmezçiligi üçin 18 aý we ondan uly hassalary bejermek üçin tassyklanýar.

Bellikler: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec), daşaýjy hökmünde adeno bilen baglanyşykly wirus 2 (AAV2) bilen wivo gen terapiýasydyr.AADC fermentini kodlaýan geniň mutasiýa sebäpli hassalar kesel bolýarlar.AAV2 AADC fermentini kodlaýan sagdyn gen alyp barýar.Gen öwezini dolmagyň görnüşi bejeriş täsirine ýetýär.Teoriýa boýunça bir administrasiýa uzak wagtlap täsir edýär.Bu beýnine göni sanjylýan ilkinji bazar gen terapiýasydyr.Marketing ygtyýarnamasy EUB-ne agza 27 döwletiň hemmesine, şeýle hem Islandiýa, Norwegiýa we Lihtenşteýn üçin ulanylýar.

(10) Roktawian

Kompaniýa: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2022-nji ýylyň awgust aýynda Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan marketing üçin tassyklandy;Angliýanyň dermanlar we saglygy goraýyş önümleri administrasiýasy (MHRA) tarapyndan 2022-nji ýylyň noýabr aýynda marketing ygtyýarnamasy.

Görkezişler: FVIII faktor inhibisiýasy bolmadyk we AAV5 antikorlary üçin negatiw bolan agyr gemofiliýaly A ululary bejermek üçin.

Bellikler: Roktawian (valoktokogen roxaparwowek) AAV5-ni wektor hökmünde ulanýar we B domeni öçürilen adam koagulýasiýa faktorynyň VIII (FVIII) aňlatmasyny herekete getirmek üçin adam bagryna mahsus HLP ulanýar.Valewropa Komissiýasynyň valoktokogen roxaparwowekiň marketingini tassyklamak karary, neşäniň kliniki ösüş taslamasynyň umumy maglumatlaryna esaslanýar.Şolaryň arasynda, GENER8-1 III kliniki synagyň netijeleri, bellige alynmazdan öňki ýyl maglumatlary bilen deňeşdirilende, waloktokogen roksaparwowekiň bir gezek infuziýasyndan soň, predmetiň ýyllyk gan akma derejesi ep-esli azaldylandygyny, rekombinant koagulýasiýa faktorynyň VIII (F8) belok preparatlarynyň işjeňliginiň ep-esli azalandygyny ýa-da F8-iň işjeňligini görkezdi.4 hepdelik bejergiden soň, predmetiň ýyllyk F8 ulanylyş derejesi we bejergini talap edýän ABR degişlilikde 99% we 84% azaldy we tapawut statistik taýdan möhümdi (p <0,001).Howpsuzlyk tertibi gowydy, hiç bir mowzukda F8 faktorynyň gadagan edilmegi, erbetlik ýa-da tromboz täsirleri başdan geçirilmedi we bejergi bilen baglanyşykly çynlakaý ýaramaz hadysalar (SAE) habar berilmedi.

(11) Hemgeniks

Kompaniýa: UniQure korporasiýasy tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2022-nji ýylyň noýabr aýynda tassyklandy.

Görkezişler: Gemofiliýa B bilen uly ýaşly näsaglary bejermek üçin.

Bellik: Hemgenix, AAV5 wektoryna esaslanýan gen bejergisidir.Derman damar bilen dolandyrylýan IX (FIX) gen görnüşi FIX-Padua bilen üpjün edilýär.Dolandyryşdan soň, gen bagyrdaky FIX koagulýasiýa faktoryny aňladyp bilýär we bölünip bilýär Gaglanyş funksiýasyny ýerine ýetirmek üçin gana girenden soň, bejeriş maksadyna ýetmek üçin teoretiki taýdan bir administrasiýa uzak wagtlap täsir edýär.

(12) Adstiladrin

Kompaniýa: Ferring Pharmaceuticals tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2022-nji ýylyň dekabrynda marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Bacillus Calmette-Guerine (BCG) jogap bermeýän ýokary töwekgelçilikli myşsa-invaziv öt haltasyny (NMIBC) bejermek üçin.

Bellikler: Adstiladrin, öýjüklerde interferon alfa-2b belogyny aşa aşa gysyp bilýän we peşew kateteriniň üsti bilen öt haltasyna geçirilip bilinýän adenowiral wektoryň esasynda gen terapiýasy bolup, wirus wektory öt haltasynyň diwarynyň öýjüklerine täsir edip biler, soň bolsa interferon täsirini ýokarlandyryp biler.Bu täze gen terapiýa usuly, hassanyň öz öt halta diwar öýjüklerini interferon öndürýän kiçi “zawoda” öwürýär we şeýlelik bilen näsagyň düwnük keseline garşy göreş ukybyny ýokarlandyrýar.

Adstiladriniň howpsuzlygy we netijeliligi, köp töwekgelçilikli BCG-jogap bermeýän NMIBC hassalygy bolan 157 hassany öz içine alýan köp merkezli kliniki gözlegde baha berildi.Näsaglar Adstiladrini her üç aýda 12 aýa çenli ýa-da ýokary derejeli NMIBC bejergisine ýa-da gaýtalanmagyna kabul ederliksiz zäherlenýänçä alýardylar.Umuman alanyňda, Adstiladrin bilen bejergi alýan hassalaryň 51 göterimi doly seslenmä eýe boldy (sistoskopiýada, biopsiýa dokumasynda we peşewde ýüze çykýan düwnük keseliniň ähli alamatlarynyň ýitmegi).

3. Ownuk nuklein kislotasy dermanlary

(1) Witrawen

Kompaniýa: Ionis Pharma (öňki Isis Pharma) we Nowartis tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 1998 we 1999-njy ýyllarda FDA we EU EMA tarapyndan marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: AIW keselinde sitomegalowirus retinitini bejermek üçin.

Bellik: Witrawen dünýäde marketing üçin tassyklanan ilkinji oligonukleotid serişdesidir, antisense oligonukleotid serişdesidir.Sanawyň başlangyç tapgyrynda, anti-CMV dermanlaryna bolan isleg gaty gyssaglydy;soň, ýokary işjeň wirusa garşy bejerginiň ösmegi sebäpli CMV keseliniň sany birden azaldy.Bazaryň isleginiň pesligi sebäpli bu neşe 2002-nji we 2006-njy ýyllarda EUB ýurtlarynda we ABŞ-da çykaryldy.

(2) Makugen

Kompaniýa: Pfizer we Eyetech tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2004-nji ýylda ABŞ-da sanawda tassyklandy.

Görkezişler: Newaskulýar ýaş bilen baglanyşykly makula degenerasiýasyny bejermek üçin.

Bellikler: Makugen, damar endotel ösüş faktoryny (VEGF165 görnüşi) nyşana alyp we baglanyşdyryp bilýän, üýtgedilen oligonukleotid dermanydyr we dolandyryş usuly intrawitreal sanjymdyr.

(3) Defitelio

Kompaniýa: Jazz Pharmaceuticals tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2013-nji ýylda Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan marketing üçin tassyklandy we 2016-njy ýylyň mart aýynda marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Gematopoietiki kök öýjük transplantasiýasyndan soň böwrek ýa-da öýken disfunksiýasy bilen baglanyşykly bagyr wena-okkluziv keselini bejermek üçin.

Bellik: Defitelio, oligonukleotidleriň plazmin häsiýetleri bilen garyndysy bolan oligonukleotid dermanydyr.Täjirçilik sebäpleri bilen 2009-njy ýylda bazardan çykaryldy.

(4) Kynamro

Kompaniýa: Ionis Pharma we Kastle tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2013-nji ýylda ABŞ-da ýetim derman hökmünde marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Gomozigoz maşgala giperkolesterolemiýasynyň goşmaça bejergisi üçin.

Bellik: Kynamro, adam apo B-100 mRNA nyşana alýan antisense oligonukleotid serişdesidir.“Kynamro” hepdede bir gezek 200 mg subkutan görnüşinde berilýär.

(5) Spinraza

Kompaniýa: Ionis Pharmaceuticals tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2016-njy ýylyň dekabrynda tassyklandy.

Görkezişler: Oňurgaly muskul atrofiýasyny (SMA) bejermek üçin.

Bellik: Spinraza (nusinersen) antisense oligonukleotid serişdesidir.SMN2 exon 7-iň bölünýän ýeri bilen baglanyşyk arkaly, Spinraza SMN2 geniniň RNK bölünişini üýtgedip biler we şeýlelik bilen doly işleýän SMN belogynyň önümçiligini artdyrar.2016-njy ýylyň awgust aýynda BIOGEN Spinraza global hukuklary almak mümkinçiligini ulandy.Spinraza diňe ilkinji kliniki synagyny adamlarda 2011-nji ýylda başlady. Bary-ýogy 5 ýylda FDA-nyň netijeliligini doly ykrar edýändigini görkezýän 2016-njy ýylda marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.Bu derman 2019-njy ýylyň aprelinde Hytaýda marketing üçin tassyklandy. Hytaýda Spinraza üçin tassyklama sikliniň hemmesi 6 aýdanam azdy we Spinraza ABŞ-da ilkinji gezek tassyklany bäri 2 ýyl 2 aý boldy.Hytaýda sanawyň tizligi eýýäm gaty çalt.Bu, şeýle hem, Neşe serişdelerine baha bermek merkeziniň 2018-nji ýylyň 1-nji noýabrynda "Kliniki tejribede gyssagly zerur daşary ýurtly täze neşe serişdeleriniň sanawyny neşir etmek barada habarnamany" berendigi we çalt gözden geçirmek üçin 40 sany daşary ýurt täze dermanlarynyň birinji toparyna girizilendigi bilen baglanyşykly.

(6) Exondys 51

Kompaniýa: AVI BioPharma tarapyndan işlenip düzüldi (soňra Sarepta Terapewtika adyny aldy).

Bazara çykmagyň wagty: 2016-njy ýylyň sentýabr aýynda FDA tarapyndan marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Duchenne muskul distrofiýasyny (DMD) bejermek üçin DMD geninde gen mutasiýasyndan geçýän 51 ekson bilen.

Bellikler: Exondys 51 antisense oligonukleotid serişdesidir, antisense oligonukleotid DMD geniniň mRNA-dan öňki 51-nji ekzonynyň ýagdaýyna bagly bolup biler, netijede ýetişen mRNA emele gelýär, 51-nji eksonyň bir bölegi Excision-yň bölekleýin düzedilmegi, şeýlelik bilen näsaglaryň dystrofiniň adaty funksiýalarynyň sintezlenmegine kömek edýär.

(7) Tegsedi

Kompaniýa: Ionis Pharmaceuticals tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: marketingewropa Bileleşigi tarapyndan 2018-nji ýylyň iýulynda marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Miras transtretin amiloidozyny (HATTR) bejermek üçin.

Bellik: Tegsedi transtretin mRNA-ny nyşana alýan antisense oligonukleotid derman.HATTR-ny bejermek üçin dünýäde tassyklanan ilkinji derman.Subkutan sanjym bilen amala aşyrylýar.Derman, transtiretiniň (ATTR) mRNA-ny nyşana alyp, ATTR belogynyň öndürilişini azaldýar we ATTR bejergisinde oňat töwekgelçilik derejesine eýe bolup, näsagyň newropatiýasy we durmuş derejesi ep-esli gowulaşdy we TTR mutasiýa görnüşlerine laýyk gelýär, Keseliň basgançagy ýa-da kardiomiopatiýanyň bolmagy möhüm däldi.

(8) Onpattro

Kompaniýa: Alnylam korporasiýasy we Sanofi korporasiýasy tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: ABŞ-da 2018-nji ýylda sanawda tassyklandy.

Görkezişler: Miras transtretin amiloidozyny (HATTR) bejermek üçin.

Bellik: Onpattro, bagyrda ATTR belogynyň öndürilmegini azaldýan we transtiretiniň (ATTR) mRNA-ny nyşana alyp, periferiýa nerwlerinde amiloid ýataklarynyň ýygnanmagyny azaldýan transtiretin mRNA-ny nyşana alýan siRNA derman serişdesidir, şeýlelik bilen kesel alamatlaryny gowulandyrýar we ýeňilleşdirýär.

(9) Givlaari

Kompaniýa: Alnylam korporasiýasy tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2019-njy ýylyň noýabr aýynda marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Uly adamlarda ýiti bagyr porfiriýasyny (AHP) bejermek üçin.

Bellik: Givlaari, Onpattro-dan soň marketing üçin tassyklanan ikinji siRNA derman bolan siRNA derman.Dolandyryş usuly subkutan sanjymdyr.Derman ALAS1 belogynyň mRNA-ny nyşana alýar we Givlaari bilen her aýda bejergi bagyrdaky ALAS1 derejesini ep-esli we hemişelik peseldip biler, şeýlelik bilen neýrotoksiki ALA we PBG derejesini adaty derejä çenli azaldar, şeýlelik bilen näsagyň keseliniň alamatlaryny ýeňilleşdirer.Maglumatlar Givlaari bilen bejergi alýan näsaglaryň, plasebo topary bilen deňeşdirilende tutgaýlaryň sanynyň 74% azalandygyny görkezdi.

(10) Wýondys53

KOMPANI: A: Sarepta Terapewtika tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2019-njy ýylyň dekabrynda marketing üçin FDA tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Distrofin gen ekson 53 bölüji mutasiýa bolan DMD hassalaryny bejermek üçin.

Bellik: Wýondys 53, distrofiniň mRNA-dan öňki bölünişini nyşana alýan antisense oligonukleotid serişdesidir.Exon 53 bölekleýin kesilen, ýagny ýetişen mRNA-da ýok we kesilen, ýöne henizem işleýän distrofini öndürmek üçin niýetlenendir we şeýlelik bilen hassalarda maşk ukybyny ýokarlandyrýar.

(11) Waylivra

Kompaniýa: Ionis Pharmaceuticals we onuň golçur Akcea Therapeutics tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2019ewropa Medisina Guramasy (EMA) tarapyndan 2019-njy ýylyň maý aýynda marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Maşgala hylomikronemiýa sindromy (FCS) bolan uly ýaşly hassalarda berhiz gözegçiligine goşmaça kömekçi bejergi hökmünde.

Bellik: Waylivra antisense oligonukleotid serişdesidir, bu FCS-ni bejermek üçin dünýäde marketing üçin tassyklanan ilkinji derman.

(12) Lekwio

Kompaniýa: “Nowartis” tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2020-nji ýylyň dekabrynda marketing üçin Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: Esasy giperkolesterolemiýa (heterozigot maşgala we maşgala däl) ýa-da garyşyk dislipidemiýa bilen ululary bejermek üçin.

Bellik: Leqvio, PCSK9 mRNA nyşana alýan siRNA derman.Holesterini (LDL-C) azaltmak üçin dünýäde ilkinji siRNA bejergisi.Subkutan sanjym bilen amala aşyrylýar.Derman, RNK päsgelçiligi arkaly PCSK9 belogynyň derejesini peseldýär we şeýlelik bilen LDL-C derejesini peseldýär.Kliniki maglumatlar, statinleriň iň ýokary çydamly dozasy bilen bejergiden soň LDL-C derejesini maksat derejesine çenli peseldip bilmeýän hassalar üçin “Leqvio” LDL-C-ni takmynan 50% azaldyp biljekdigini görkezýär.

(13) Okslumo

Kompaniýa: Alnylam Pharmaceuticals tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2020-nji ýylyň noýabr aýynda marketing üçin Europeanewropa Bileleşigi tarapyndan tassyklandy.

Görkezişler: 1-nji giperoksaluriýany bejermek üçin (PH1).

Bellik: Okslumo gidroksiasid oksidaza 1 (HAO1) ​​mRNA nyşana alýan siRNA derman, dolandyryş usuly bolsa subkutan sanjymdyr.Bu derman, Alnylamyň iň soňky güýçlendirilen durnuklaşdyryş himiýasy, ESC-GalNAc konýugasiýa tehnologiýasy arkaly işlenip düzüldi, bu has uly tutanýerlilik we kuwwatlylyk bilen subkutan dolandyrylýan siRNA-ny üpjün edýär.Derman gidroksiýasid oksidaz 1 (HAO1) ​​mRNA-ny peseldýär ýa-da saklaýar, bagyrdaky glikolat oksidazyň derejesini peseldýär, soň bolsa oksalat öndürmek üçin zerur bolan substraty sarp edýär, hassalarda keseliň ösüşine gözegçilik etmek we kesel alamatlaryny gowulandyrmak üçin oksalat önümçiligini azaldýar.

(14) Wiltepso

Kompaniýa: Nippon Shinyaku-nyň golçur kärhanasy NS Pharma tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2020-nji ýylyň awgust aýynda tassyklandy.

Görkezişler: Duchenne muskul distrofiýasyny (DMD) bejermek üçin DMD geninde gen mutasiýasyndan geçýän 53 ekson bilen.

Bellikler: Wiltepso DMD geniniň mRNA-dan öňki exon 53-iň ýagdaýyna bagly bolup bilýän, kämillik ýaşyna ýeten mRNA emele gelenden soň ekson 53-iň bir böleginiň çykmagyna sebäp bolýan antisense oligonukleotid serişdesidir, şeýlelik bilen gutujy näsaglara adaty beloklardan gysga bolan distrofiniň käbir funksional görnüşlerini sintezlemäge kömek edýär.

(15) Amondys 45

Kompaniýa: Sarepta Terapewtika tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2021-nji ýylyň fewral aýynda tassyklandy.

Görkezmeler: Duchenne muskul distrofiýasyny (DMD) DMD geninde 45 mutasiýa gen mutasiýasy bilen bejermek üçin.

Bellik: Amondys 45 antisense oligonukleotid serişdesidir, antisense oligonukleotid DMD geniniň mRNA-dan öňki 45-nji ekzonynyň ýagdaýyna bagly bolup biler, netijede ýetişen mRNA Excision emele gelenden soň exon 45-iň bir bölegi petiklenýär, şeýlelik bilen mRNA okamagyň kadasyny gowulaşdyrýar, näsaglaryň distrofiniň kadaly sintezlenmegine kömek edýär.

(16) Amwuttra (vutrisiran)

Kompaniýa: Alnylam Pharmaceuticals tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: FDA tarapyndan 2022-nji ýylyň iýunynda tassyklandy.

Görkezişler: Uly adamlarda polinewropatiýa (HATTR-PN) bilen nesil yzarlaýan transtretin amiloidozyny bejermek üçin.

Bellik: Amvuttra (Vutrisiran), subkutan sanjym bilen dolandyrylýan transtiretini (ATTR) mRNA nyşana alýan siRNA derman.Vutrisiran, Alnylamyň güýçlendirilen durnuklylyk himiýasy (ESC) -GalNAc konjugat gowşuryş platformasynyň dizaýnyna, kuwwatynyň we metabolik durnuklylygynyň ýokarlanmagyna esaslanýar.Bejerginiň tassyklanmagy, III Faza kliniki gözleginiň (HELIOS-A) 9 aýlyk maglumatlaryna esaslanýar we umumy netijeler bejerginiň hATTR-PN alamatlaryny gowulaşdyrandygyny we näsaglaryň ýagdaýynyň 50% -den gowragynyň tersine ýa-da ýaramazlaşmagynyň bes edilendigini görkezýär.

4. Beýleki gen bejeriş serişdeleri

(1) Rexin-G

Kompaniýa: Epeius Biotech tarapyndan işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2005-nji ýylda Filippinleriň Azyk we derman serişdeleri müdirligi (BFAD) tarapyndan marketing üçin tassyklandy.

Görkezişler: Himiýa bejergisine çydamly ösen rak kesellerini bejermek üçin.

Bellik: Rexin-G gen bilen ýüklenen nanopartiki sanjymdyr.Gaty çişleri öldürmek üçin retrowiral wektoryň üsti bilen siklin G1 mutant genini maksat öýjüklerine girizýär.Dolandyryş usuly, damar infuziýasydyr.Metastatiki rak öýjüklerini işjeň gözleýän we ýok edýän çiş maksatly derman hökmünde, beýleki rak keselini, şol sanda maksatly biologiýany başa barmadyk näsaglara belli bir bejeriş täsirini ýetirýär.

(2) Newaskulgen

Kompaniýa: Adam kök öýjükleri instituty tarapyndan işlenip düzüldi.

Sanawyň wagty: 2011-nji ýylyň 7-nji dekabrynda Russiýada sanawda tassyklanyldy we 2013-nji ýylda Ukrainada işe girizildi.

Görkezişler: Periferiýa damar arterial keselini, şol sanda agyr agzalaryň işemiýasyny bejermek üçin.

Bellik: Newaskulgen DNK plazmidlerine esaslanýan gen bejergisidir.Damar damar endotel ösüş faktory (VEGF) 165 gen plazmid oňurgasynda gurlup, näsaglara guýulýar.

(3) Kollategen

Kompaniýa: Osaka uniwersiteti we wençura kapital kompaniýalary tarapyndan bilelikde işlenip düzüldi.

Bazara çykmagyň wagty: 2019aponiýanyň Saglygy goraýyş, zähmet we abadançylyk ministrligi tarapyndan 2019-njy ýylyň awgust aýynda tassyklandy.

Görkezmeler: Aşaky aşaky işemiýany bejermek.

Bellikler: Kollategene plazmada esaslanýan gen terapiýasy, Japanaponiýadaky gen terapiýa kompaniýasy AnGes tarapyndan öndürilen ilkinji öý gen terapiýa serişdesidir.Bu dermanyň esasy düzümi, adamyň gepatositleriniň ösüş faktoryny (HGF) gen yzygiderliligini öz içine alýan ýalaňaç plazmiddir.Derman aşaky agzalaryň myşsalaryna sanjym edilse, beýan edilen HGF okkulirlenen gan damarlarynyň töwereginde täze gan damarlarynyň döremegine kömek eder.Kliniki synaglar, ýaranyň gowulaşmagyna täsirini tassyklady.

Foregene gen terapiýasynyň ösmegine nähili kömek edip biler?

SiRNA neşe serişdeleriniň ösüşiniň irki döwründe uly göwrümli barlagda barlag wagtyny tygşytlamaga kömek edýäris.

Has giňişleýin maglumat:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/